Перед началом клинического испытания необходимо решить вопрос о времени его прекращения с учетом как этических, так и практических соображений.

Число больных для участия в клинических испытаниях зависит от того, какое различие исследователь считает клинически важным (ожидаемое различие), сколько имеется больных, которые могут принять участие в испытаниях.

Исследователям придется обратиться за помощью к статистикам. Расчет может быть произведен только в том случае, если статистикам сообщат величину ожидаемого различия, а также степень допустимого риска, связанного с ошибками I и II типа, т.е. обнаружением различия там, где оно не существует, и невыявлением существующих различий.

Результат таких расчетов может оказаться ошеломляющим для исследователей, если они, имея смутные представления о статистике и полные энтузиазма по поводу исслеуемого метода лечения, начнут с заявления, что они хотели бы выявить любое различие, как бы мало оно ни было, и быть «совершенно уверенными», что оно реально.

Для того чтобы испытания обеспечили достаточную вероятность обнаружения различия 2:3, т.е. два смертных случая (или других явлений) в одной группе больных на три — в другой (что можно считать клинически важным различием), число наблюдаемых больных должно быть таким, чтобы количество смертных случаев (или других явлений) составляло примерно 100.

Однако такая вероятность (превышающая равную) может быть сочтена недостаточной и для обеспечения полной уверенности в том, что различие такого уровня (2:3) будет обнаружено, потребуется провести испытания, в которых будет наблюдаться около 200 смертных случаев. Если коэффициент смертности составляет 20 %, то необходимо подготовить испытания с участием примерно 1000 больных — пугающая и дорогостоящая перспектива.

При испытании нового препарата, в результате которого предстоит выявить (при 5 % уровне статистической значимости) увеличение показателя эффективности лечения с 75 до 85 %, число больных должно быть не менее 500 (для обеспечения мощности 80 %). Очевидно, что чем больше различия, тем меньше требуемое число больных, и чем меньше различия, тем больше требуется больных; приведенные цифры позволяют понять, почему обзорные (наблюдательные) методы терапевтической оценки вызывают нарастающий интерес.

Общественность требует скорой и ранней оценки потенциально важных новых лекарственных средств, например, от СПИДа или инфаркта миокарда, и это ведет к организации рандомизированных или нерандомизированных гетерогенных мегаиспытаний. В этих исследованиях в какой-то мере приносится в жертву научная строгость (из-за использования косвенных показателей эффективности препаратов и гетерогенного состава испытуемых), которая компенсируется огромным числом больных, участвующих в испытании, например 50 000.

- Рекомендуем вам также статью "Испытания новых лекарств с фиксированным числом пациентов - задачи, требования"

1. Плацебо и их значение в клинических исследованиях
2. Перекрестные исследования новых лекарств и на параллельных группах больных
3. Объем клинических испытаний новых лекарств - требования
4. Испытания новых лекарств с фиксированным числом пациентов - задачи, требования
5. Испытания новых лекарств с переменным числом пациентов - задачи, требования
6. Чувствительность клинических испытаний новых лекарств
7. Мета-анализ клинических испытаний новых лекарств
8. Относительный и абсолютный риск в клинических исследованиях новых лекарств
9. Фармакоэпидемиология - цели, задачи, методы
10. Принципы контроля производства и применения лекарственных средств